如何破坏研究市场的运动和“孤儿药”的发展

[由S Hento Studio制成的]撰写者：我们的记者Wu Chunxin Yu Huiyou chen XI计划：Zhao Yingshu Teng Jipu最近，一位游客在海南省Sanya City的一条蛇被咬伤后死亡。这次事故引起了公众对血清毒液蛋白能不足的问题的关注。实际上，与抗蛇毒血清相比，有一种在全球范围内难以获取的药物 - 一种罕见的药物。有7,000多种已知稀有疾病，共有3亿多人，但不到10％的患者批准了治疗药物。在我的国家，罕见疾病的患者人数超过2000万，新患者的数量每年超过200,000。不仅多种类型的罕见疾病，而且大多数患者病重，并且患有诊断。但是，由于患者的人口少，药物研发的高成本和市场恢复有限，制药公司通常缺乏生产研发的动力。这种类型的o由于缺乏，f药物也称为“孤儿院”。在罕见疾病的患者小组面前，如何打破市场上的运动并解决“孤儿”的研发和发展已成为全球挑战。 6月23日，在4岁 - 吉亚（Jia Jia Jia）的湖南州长沙（Changsha）的一个公园的草地上，试图满足她的朋友的速度。 “与他在疾病早期阶段的笨拙相比，他的体重轻巧。”斋jia的母亲Qu Xiaoyan每天都告诉科学技术的记者。当他1岁时，贾亚（Jia Jia）接受了杜兴（Duchenne）肌肉营养不良的审查。这是由抗肌肉萎缩蛋白丧失引起的遗传性疾病。目前，在我国，没有特殊药物可以治疗这种疾病，因此我们只能依靠色情剂等激素药物来延迟病情。 “在2023年，一种迷你蛋白在国外释放。该药物有效，但一次毒品的成本增加了320万美元。” Qu Xiaoyan说T近年来，近年来在国外也开发了许多“跳跃药物”，这对于治疗儿童很有用，但价格非常昂贵。 “高”药物的成本是因为中国罕见疾病的研究和开发和营销很慢，药物的类型很小，因此患者需要依靠高价进口药物。 Makasagong医学的研究与发展是一场巨大的弯曲拔河。通常，从项目建立到营销的新药需要超过10亿美元，并且经过了10 - 15年的长周期，涵盖了四个阶段：药物检测，临床前研究，临床试验和营销批准。现代药物的研究和开发面临许多困难，为罕见疾病开发药物更加困难。很长一段时间以来，国内制药公司通常对“孤儿”的研究和发展并不热心，许多因素BEH印度。 “基础研究能力相对脆弱，对于一些新的病原体和中国的机制仍然几乎没有原始研究。发现新目标还不够，因此早期R＆D的高门槛。” Luo Xiaoping，Hubei稀有疾病医学中心兼科学和科学技术的康吉医学院主任。长期以来缺乏分布式，系统，国家和多中心协调的行动。 Pharmaceutical Technology Co，Ltd领导的团队发展了大脑神经胶质瘤-TE。原因是肺癌患者的基础很大，测试的临床募集速度更快，并且新药更快。应付冬季资本并找到投资者的意愿也很愉快。不仅中国，而且“孤儿药”的全球发展面临类似的困难。从Luo Xiaoping的角度来看，很容易理解企业的护理在投资方面，由于“孤儿药”的研发成本很高，周期很长，而且业务回报不确定。此外，我国的罕见疾病已经开始迟到，毒品，简介，actinga和销售的研究与开发不足以支持。 “我们还必须满足投资者的期望。”陈·尤（Chen Yue）告诉记者：“外国患者较少，但是与普通药物相关的销售药物的价格通常比普通药物中的很多次更多。因此，公司已经准备好为国外的稀有疾病开发新药。”现代药物和普通药物同时使用。稀有疾病的发病机理是复杂而多样的，对于普通药物来说，纸张很难。基于关于疾病发病机理的深度研究，创新药物可以发挥更好的作用。因此，每种原始“孤儿药”的发射忽略了一群稀有IL患者的希望灯6月14日，记者走进了武汉新人生物技术实验室，仪器和设备高速运行，而研发人员则专注于跟踪药物。 “由美国独立开发的第一类现代医学，Newejia即将在中国完成临床试验的第三阶段，并有望获得今年名单的批准。”公司创始人李·本（Li Bin）告诉记者，自临床试验启动以来，他们已经度过了14种感冒和变暖。 Neweja是一种药物，可以治疗由罕见的眼病-ND4突变引起的Leber的遗传性视神经病变。这种疾病通常在14-21岁的男孩中发现。患者患有双眼视力和失明。目前在临床实践中尚无有效的治疗方法。面对Mahresponding批准国内批准，一些现代制药公司已选择了“外部首先，然后内部”的全球发展道路：放置一个全球多中心临床实践，首先获得了美国食品药品监督管理局批准的疾病和优先审查凭证合格证书的罕见资格（从这里“ US FDA”）。国内市场的过程。到2024年底，Wuhan光学谷中东的VUM02注射已被美国FDA的“孤儿药”合格，美国FDA是一种用于治疗慢性移植物抗宿主病的药物。值得一提的是，ALS Fighter和Sino-Meikon促进的第二种小核酸药物也获得了美国FDA授予的合格的“孤儿药”。创新的药物以高成本和长周期为单位。我们如何破坏可用性的僵局患者的“无药”？如果创新的药物积极地“开放水道”，则仿制药是“借用海船”。难治性癫痫作为一种罕见疾病，全国大约有60,000例患者。以前，“挽救生命的药物” Clobazan依赖于有限的进口，而且价格仍然很高。由e2024年，这是Yichang Renfu制药公司制造的第一家国内Clobazan，成功进入了国民医学目录。每片普通药的价格仅为2.11元。制作常见药物可以改善药物的获取。通过模仿原始药物的化学结构和药物作用，可以以较低的成本进行，从而大大降低患者的治疗成本。 “尽管这是一个pangkaraniwang gamot，但Gumawa din Ito ng Maga pambihirang tagumpay sa teknolohiya。” Sinabi ni Li Li'e, ang punong inhinyero ng Yichang Renfu na kumpanya ng parmasyutiko, sinabi na ang mga pangkaraniwang gamot ay hindi lamang mga replika, ngunit nangangailangan din ng pagbabago sa mga proseso ng paggawa, ang kalidad ng kontrol, atbp. ang koponan ng r＆d ay nagsagawa ng isang komprehensibong pag -aaral sa mga杂质na nabuo sa na nabuo sa合成原材料，以确保产品安全性在International在质量和有效性方面的研究水平。它的背后是对Bihiit医生的关注和理解是一种痛苦，仍然需要改善。允许更多故意理解罕见疾病的医生不仅可以缩短诊断罕见疾病的时间，并降低错误的错误率，而且还可以帮助发现更多罕见的疾病样本，从而为随后的“孤儿”的研究和发展提供了强有力的支持。发布支持政策以增加研发势头。尽管我国罕见疾病的患者人数继续增加，但所有各方都越来越渴望相关药物。在这些患者中，儿童花了一半。根据统计数据，从2018年到2022年，我的国家总共批准了43种稀有疾病治疗药物，涵盖了23种罕见疾病。疾病;在2023年，获得国家食品和德鲁的批准和管理是45种稀有药物，其中18名儿童指出。记者发现C对我国政策的urrent支持将继续增加，尤其是在获得罕见的童年毒品时。尽管国内“孤儿药”的研发在各种范围，技术道路和营销效率方面有所改善，但与发达国家相比，仍然存在间隔。近年来，州食品药品监督管理局发布了许多优先评估政策，但是批准“孤儿”的机制和超出指示需要改进的药物使用标准的机制。 “例如，仍然有批准的批准空间。”卢小岛说。 Chen Yue介绍了外国为“ Nan Orphan”的特殊政策“工具箱”，可以有效地增强业务的研发动力。记者发现，在过去的几十年中，美国FDA通过了五种特殊的认可和分析方法，包括“孤儿药”认证，快速轨道，加速批准，优先审查和突破性疗法和治疗疗法，该研究已缩短，英语并批准了新药治疗严重疾病和罕见疾病。旨在平衡新药变化与普通Gamsot之间的关系。在欧盟地区，满足条件的药物可以获得10年的市场专有权。如果相关产品符合儿童药物的发展标准，可以将它们再扩展2年，以确保将保险 +' + PART PART' + PART'COR-PART'CORY'CORINGY ANDISS INFORTION + PARTY'CORINGY ARNACY + PART'CORINGY ANDISS INFORTION。模型，同时优化批准过程和独家市场时期。与制药公司，大学和患者组织的研发平台。同时，我们希望政府将为药物研究和罕见疾病发展的公司提供减税和豁免政策。 “为了改善'孤儿药物'的研究和发展的困境，许多部门需要共同努力并引入系统的支持政策。” Luo XiaOping建议加强重大研究和转型平台的建设，增加对原始研究的投资，例如基因，分子机制，稀有疾病的疾病模型，促进与行业，学者和研究的合作，并鼓励交叉阶段；优化批准和获取机制，利用美国和欧盟的立法经验，改善独家分析和爆发“孤儿药”的绿色渠道，并探索适度的激励政策，例如独家市场，税收，税收NTIVES和医疗保险保证。 Luo XiaOping还强调，应建立人工智能和切割技术的应用，并应深入研究模型探索非编码区域中的病原体变体，遗传诊断的速度应提高。在为“孤儿药”的研究和开发提供新的目标时，人口匹配的准确性应提高。 “每个人都可以成为某些遗传疾病的承担者。” Citic Xiwang遗传中心主任Tan Yueqiu表示，对于那些非常弱的人来说，必须进行罕见的遗传疾病，必须进行遗传检测以澄清SANI，因此，应指导生殖治疗和干预，这显着降低了稀有家庭疾病的重复儿童的风险。目前，我的国家发布了有关稀有疾病法律的研究报告。在这方面，卢小舞称将独家法引入稀有疾病为S尽可能多地调整多层次工作，例如科学研究，批准，医疗保险和药物指导，以便患有罕见疾病的患者可能会尽快在早晨。